レチファンリマブ最適使用推進GL｜中医協で審議された施設要件とレセプト記載

令和8年3月11日、中央社会保険医療協議会（中医協）総会は第648回会合を開き、レチファンリマブ（遺伝子組換え）の最適使用推進ガイドライン案を審議しました。このガイドライン案は、本剤を使用できる施設と医師を限定します。したがって医療機関は、自院が要件に該当するかを薬価収載前に確認しなければなりません。本稿では、審議資料3点の内容を整理し、医療機関が確認すべき点を示します。なお本稿で扱う要件と通知は、いずれも令和8年3月11日時点の案に基づく内容です。

今回の審議で示されたのは、レチファンリマブを「要件を満たす施設で、要件を満たす医師のもと、限られた患者に使う」という枠組みです。第一に、最適使用推進ガイドラインは、新規作用機序の革新的な医薬品を真に必要な患者へ届けるための制度です。第二に、レチファンリマブは、肛門管扁平上皮癌の無増悪生存期間を延長した抗PD-1抗体です。第三に、本剤を投与できる施設は、施設・医師・副作用対応という3つの要件をすべて満たす施設に限られます。第四に、医療機関は、診療報酬明細書（レセプト）の摘要欄に2つの事項を記載する必要があります。

1. 最適使用推進ガイドラインは新薬を必要な患者に届けるための制度

最適使用推進ガイドライン（以下「最適使用GL」）は、革新的な新規作用機序医薬品の使い方を、承認審査と並行して国が示す制度です。中医協は平成29年9月13日にこの取扱いを了承しました。以下では、制度の趣旨、対象、手続きの順に説明します。

制度の趣旨は、革新的な医薬品を、その恩恵を強く受ける患者に確実に届けることにあります。背景には、高額な医薬品の登場が国民負担と医療保険財政に与える影響への懸念があります。「経済財政運営と改革の基本方針2016」も、革新的医薬品の使用の最適化推進を掲げました。加えて新規作用機序医薬品は、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬品と大きく異なることがあります。そのため情報が十分に蓄積するまでの間は、副作用へ迅速に対応できる医療機関での使用が重要になります。

対象となる医薬品は、投与対象の患者数が非常に多く、多施設で使用される可能性が高い医薬品です。該当するかどうかは、次の5つの観点から総合的に判断されます。第一が、薬理作用が既存の医薬品と大きく異なることです。第二が、安全性プロファイルが大きく異なり、使用上の特別な注意が必要なことです。第三が、既存の医薬品と比較した有効性が著しく高いことです。第四が、臨床的位置づけが異なり、より広い患者に使用される可能性が高いことです。第五が、効能・効果の追加によって使用患者が拡大する可能性です。

手続きは、承認申請から薬価収載までの流れに沿って進みます。まず対象候補の医薬品が承認申請されると、薬事・食品衛生審議会の担当部会へ報告されます。次に関係学会等と医薬品医療機器総合機構（PMDA）が、ガイドライン案を検討します。その案は担当部会の了承を経て、薬価収載を審議する中医協総会に報告されます。今回のレチファンリマブの審議は、この中医協総会の段階にあたります。その後、薬価収載までに保険適用上の留意事項と最適使用GLが通知されます。

2. レチファンリマブは肛門管扁平上皮癌の無増悪生存期間を延長する抗PD-1抗体

レチファンリマブ（販売名：ジニイズ点滴静注500mg、製造販売業者：インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社）は、切除不能な進行・再発の肛門管扁平上皮癌を対象とする抗PD-1抗体です。用法・用量は、パクリタキセル及びカルボプラチンとの併用下で、1回500mgを4週間間隔で30分間かけて点滴静注します。以下では、作用機序、有効性、安全性の順に説明します。

作用機序は、腫瘍細胞による免疫からの回避を解除することです。PD-1は、抗原提示細胞に発現するPD-L1及びPD-L2と結合し、免疫応答を負に制御します。このPD-1/PD-L1経路は、腫瘍細胞がT細胞からの攻撃を回避する機序の一つと考えられています。本剤はPD-1のリガンド結合領域に結合し、両者の結合を阻害します。その結果、がん抗原特異的なT細胞が活性化し、腫瘍の増殖が抑えられます。

有効性は、国際共同第Ⅲ相臨床試験（INCMGA 0012-303試験）で示されました。本試験は、化学療法歴のない切除不能な進行・再発の肛門管扁平上皮癌患者308例（日本人16例を含む）を、本剤群154例とプラセボ群154例に割り付けました。なお、放射線療法と併用する化学療法や、登録の6ヵ月以上前に完了した術前・術後補助療法は、化学療法歴に含めない取扱いとされました。主要評価項目である無増悪生存期間の中央値は、本剤併用群で9.3ヵ月、プラセボ併用群で7.4ヵ月でした。この差はハザード比0.63（95%信頼区間：0.47～0.84）、p＝0.0006であり、統計学的に有意な延長を示しました。

安全性は、免疫関連の副作用に注意を要する結果でした。副作用の発現割合は、本剤併用群で89.6%（138/154例）、プラセボ併用群で77.6%（118/152例）でした。Grade 3-4の副作用は、それぞれ33.8%と25.7%に認められました。死亡に至った副作用（Grade 5）は、本剤併用群で1例（0.6%）、プラセボ併用群で0例でした。本剤併用群で発現割合が高かった副作用は、無力症33.1%、下痢25.3%、貧血18.2%、疲労17.5%、悪心16.9%、そう痒症15.6%、甲状腺機能低下症13.0%です（いずれも発現割合5%以上の副作用を示した表からの抜粋）。とくに内分泌障害は、本剤併用群21.4%に対しプラセボ併用群3.3%であり、本剤に特徴的な副作用といえます。

3. 投与できる施設は3つの要件をすべて満たす必要がある

最適使用GLは、投与できる施設の要件を①施設、②院内の医薬品情報管理体制、③副作用への対応の3つに整理し、すべてを満たすことを求めています。あわせて、投与対象となる患者の考え方も示しています。以下では、施設の要件、医師の要件、体制の要件、患者の考え方の順に説明します。

施設の要件は、がん薬物療法の実施体制を示す5区分のいずれかへの該当です。第一が、厚生労働大臣が指定するがん診療連携拠点病院等です。第二が、特定機能病院です。第三が、都道府県知事が指定するがん診療連携病院です。第四が、外来化学療法室を設置し、外来腫瘍化学療法診療料1・2・3のいずれかの施設基準を届け出ている施設です。第五が、抗悪性腫瘍剤処方管理加算の施設基準を届け出ている施設です。これら5区分のいずれにも該当しない施設は、本剤を使用できません。

医師の要件は、肛門管扁平上皮癌の化学療法と副作用対応に十分な知識と経験をもつ医師を、治療の責任者として配置することです。該当する医師は、次の3類型のいずれかです。第一が、初期研修修了後に5年以上のがん治療の臨床研修を行い、うち2年以上をがん薬物療法を主とした臨床腫瘍学の研修にあてた医師です。第二が、初期研修修了後に、消化器癌のがん薬物療法を含む5年以上の消化器外科学の修練を行った医師です。第三が、初期研修修了後に4年以上の臨床経験を有し、うち3年以上を消化器癌のがん薬物療法を含む消化器病学の臨床研修にあてた医師です。

体制の要件は、医薬品情報の管理と副作用への即応の2点です。医薬品情報の管理では、専任者を配置し、製薬企業からの情報窓口、医師等への情報提供、有害事象の報告業務を速やかに行える体制が求められます。副作用への即応では、24時間診療体制のもと、当該施設又は連携施設において入院管理とCT等の検査結果を当日中に得られる体制が求められます。さらに、副作用モニタリングを含む苦痛のスクリーニングを行うチーム医療体制と、専門性を有する医師との連携体制も必要です。

投与対象となる患者は、有効性と安全性の両面から絞り込まれます。有効性の面では、切除不能な進行・再発の肛門管扁平上皮癌患者に対する、本剤・カルボプラチン・パクリタキセル併用の有効性が示されています。安全性の面では、本剤の成分に過敏症の既往歴がある患者への投与が禁忌です。また、間質性肺疾患の合併・既往がある患者、胸部画像検査で間質影を認める患者や肺に炎症性変化がみられる患者、自己免疫疾患のある患者、臓器移植歴（造血幹細胞移植歴を含む）のある患者、結核の感染・既往がある患者、ECOG Performance Status 3-4の患者には、投与が推奨されません。ただし他の治療選択肢がない場合に限り、慎重な使用を考慮できます。

4. 医療機関はレセプト摘要欄への2項目の記載が必要になる

最適使用GLの策定にあわせて、保険適用上の留意事項通知が発出される予定です。中医協総会では、この通知の内容が案として示されました。案は、本剤を最適使用GLに従って使用する旨を基本的考え方として明記します。そのうえで、診療報酬明細書の摘要欄に記載を求める事項を定めます。

摘要欄に記載する事項は、次の2項目です。第一が、医療施設の要件への該当性です。第二が、治療の責任者の要件への該当性です。いずれも最適使用GLの「4．施設について」に示された要件に対応します。つまり医療機関は、要件を満たしていることをレセプト上で示す必要があります。

対応の期限は、通知の適用日です。案では、留意事項通知の発出日を令和8年3月17日、適用日を令和8年3月18日としています。したがって医療機関は、この日までに要件の該当性を確認し、記載方法を医事部門と共有しておくことが望まれます。

まとめ：施設要件の確認と摘要欄の記載準備を急ぐ

令和8年3月11日の中医協総会は、レチファンリマブの最適使用推進ガイドライン案を審議しました。以下の内容は、いずれもこの時点の案に基づきます。この制度は、革新的な新規作用機序医薬品を、要件を満たす施設と医師のもとで使うための仕組みです。本剤は、肛門管扁平上皮癌の無増悪生存期間を有意に延長した抗PD-1抗体であり、免疫関連の副作用への対応が欠かせません。そのため投与できる施設は、施設・医師・副作用対応の3要件をすべて満たす施設に限られます。医療機関は、適用日として示された令和8年3月18日までに要件の該当性を確認し、レセプト摘要欄への記載準備を進めてください。正式な要件は発出される通知で必ず確認してください。

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サマリー

レチファンリマブの最適使用推進ガイドライン案が中医協で審議され、その厳格な施設・医師要件が焦点となりました。この新薬は肛門管扁平上皮癌に高い有効性を示す一方で、免疫関連の重篤な副作用リスクがあるため、F1マシンに例えられるほど慎重な運用が求められます。医療機関は患者の安全確保と高額な薬剤費管理のため、適用日までに要件確認とレセプト記載の準備を急ぐ必要がありますが、厳格な規制が治療機会を逃す患者を生む可能性というジレンマも提起されています。

新薬の「取扱説明書」の重要性

みなさん、普段新しい家電を買った時って、分厚い説明書なんて、あの、全然読まずに、すぐ使い始まっちゃったりしませんか?

ああ、はいはい。とりあえずボタンを押しちゃうみたいなことですよね。 そうなんですよ。でも、もしその取説が、文字通り少子を分けるものだとしたらどうでしょう?

今回の深堀りでは、まさにそんなテーマを扱います。 ええ。

今日の情報源は、令和8年3月11日の注意競争会で話し合われた、新薬レチファンリマブの最適使用推進ガイドライン案です。

画期的な新薬が出たのになぜ、医療機関側にすごく厳しいルールが課されるのか、一緒に読み解いていきましょう。

よろしくお願いします。新薬のニュースって、どうしてもこう、どの癌に効くのか、みたいな効果ばかり注目されがちですよね。

確かに。ニュースだとそこがメインになっちゃいますよね。

ええ。でも実は、その強力な薬を安全に使いこなすためのシステム作りこそが、現代医療のすごくタフな部分なんですよ。

レチファンリマブの作用と「F1マシン」の例え

今回の主役のレチファンリマブは、新興とか再発した肛門肝扁平状肥がんに対する新しい免疫治療薬ですよね。

はい。抗PD-1抗体ですね。

がん細胞が免疫から逃げるブロックを解除して、がんが悪化せずに生存できる期間を7.4ヶ月から9.3ヶ月にはっきり演奏するというデータが出ています。

へえ。有意な延長が確認されています。

で、資料を読んでて思ったんですけど、これってなんか超高性能なF1マシンみたいじゃないですか。

F1マシンですか?

はい。スピードとか効果は抜群なんですけど、扱いがめちゃくちゃシビアで、完璧なピットクルーが揃ってないと大事故になりそうな、そんな印象を受けたんです。

ああ、なるほど。すごくわかりやすい例えですね。そしてその大事故に当たるのが免疫関連の強烈な副作用というわけなんですよ。

免疫関連副作用と厳格な使用制限

やっぱり副作用ですか?

ええ。免疫のブレーキを外してがんを攻撃させるので、当然正常な細胞にも影響が及ぶリスクがあるんです。

というと具体的にはどれくらいリスクが?

データを見るとホルマン分泌なんかに異常が出る内分泌障害の副作用が、疑躍のグループだと3.3%だったんですが、

3.3%?

この新薬のグループでは、なんと21.4%にまで跳ね上がっているんです。

21.4%。それはちょっと無視できない数字ですね。

そうなんですよ。効果がずば抜けている分リスクも高くて。なので普通の行動で誰にでもF1マシンのハンドルを握らせるわけにはいかないのと同じで、国も使える病院とか医師をガチガチに制限せざるを得ないんですよね。

施設・医師要件の詳細と治療機会のジレンマ

だからこその厳格な取説なんですね。ただその条件がちょっと厳しすぎないかなって。

と言いますと?

特定の指定を受けたがん診療施設であることとか、専門の情報管理体制があること、さらにあの24時間いつでもその日のうちにCT検査ができること。

かなりハードルが高いですね。

ですよね。医師にも5年以上の特定の臨床研修が求められたりして、これだと要件を満たせない地域の病院に通っている患者さんがせっかくの治療の機会を逃しちゃうんじゃないかなって。

あー確かにそこは大きなジレンマですね。

ボトルネックになりませんか?

厳格な要件の背景：患者の安全と医療財政

なりますね。でもなぜこれほど厳しい条件なのか、実際の仕組みを考えてみてほしいんです。

実際の仕組み?

はい。例えばさっきの副作用って数時間単位で急激に悪化することがあるんですよ。

え、数時間で?

そうです。もし異変が起きたとき、その日のうちにCTを取って即座に処置できる体制がないと命に関わりますから。

なるほど。何か起きてからCTは明日になります、じゃあ遅いってことですね。

その通りです。これは患者さんの安全を守るための絶対条件なんですよ。それに加えて、こういう新薬ってすごく高額なので。

あー保険財政の問題もありますね。

ええ。国の医療保険財政への影響をしっかり管理して、本当に恩恵を受け入れられる患者さんへ確実に届けるための制度でもあるんです。

なるほどな。

医療機関の準備と安全性・アクセスの課題

現場の病院側も今時間との戦いでして、令和8年3月18日の適用日までに準備を急がないといけないんです。

適用日までってもうすぐですよね。どんな準備が必要なんですか?

自分たちの病院が要件を満たしているか確認して、毎月の診療報酬の請求書、いわゆるレセプトの適用欄に、うちは条件をクリアしてますって記載する準備ですね。

うわー、その事務手続きだけでも現場は相当なプレッシャーですね。

ええ、本当に大変だと思います。

こうして話を聞いていると、現代の最先端医療って奇跡の新薬が発明されました。万歳だけじゃ終わらないんだなって痛感します。

本当にその通りですね。

そのF1マシンを安全に走らせるためのサーキットのルールとか、財政も含めた社会システム全体がセットになって初めて機能するってことですよね。

まさに薬の進化に合わせて社会の実装システムもアップダイトし続けなきゃいけないということです。

ただ、最後に皆さんにも少し考えてみて欲しいんですが、資料には他に治療の選択肢がない場合に限り、慎重な使用を考慮できるそういう患者さんもいるって書かれてるんです。

ええ、切実な状況の患者さんですね。

安全を守るために高い壁を築くのは絶対に必要ですけど、その壁が高くなるほど一刻を争う患者さんの手元へ希望の薬が届くスピードは遅くなってしまうんじゃないかなって。

そうですね、そこは本当に難しい問題です。

安全性とスピード、この究極のジレンマの中でどうバランスをとっていくべきか、ぜひ皆さんもご自身で探究してみてください。