中医協第649回｜iPS細胞製品など再生医療5品目の保険適用案を解説

2026年（令和8年）4月8日の中央社会保険医療協議会（中医協）総会（第649回）で、再生医療等製品5品目の医療保険上の取扱い案が示されました。再生医療等製品は、医薬品と医療機器のどちらの例で扱うかによって、償還価格を検討する組織と収載先の基準が変わります。本号では、5品目の取扱い案とその判断根拠を、中医協資料に沿って整理します。

取扱い案の結論は、iPS細胞由来心筋細胞シート「リハート」を医療機器の例で、残る4品目を医薬品の例で扱うというものです。この区分は、製品ごとの使用方法と作用を、薬事承認の結果から判断するルールに基づいています。区分の根拠として、リハートには既存の医療機器と使用方法が類似している点が、4品目には作用や使用方法が医薬品と同様である点（ゾルゲンスマ髄注は既存の点滴静注と同一成分である点）が挙げられています。また、リハート・アムシェプリ・アクーゴの3品目は、限られた症例数の試験で有効性を「推定」して承認された条件及び期限付き承認の製品であり、期限の7年以内に市販後のデータで有効性を検証します。

1. 区分を決めるルール：医薬品の例か、医療機器の例か

再生医療等製品には独自の保険上の枠組みがなく、当面は医薬品か医療機器のどちらかの例に当てはめて扱います。この当てはめの方法は、2014年と2026年1月の中医協総会で決められています。区分が決まると、償還価格を検討する組織と収載先の基準も決まります。

2014年（平成26年）11月5日の中医協総会は、再生医療等製品の区分を製品ごとに判断する方針を了承しました。判断の材料は、保険適用を希望する個別製品の特性と、薬事承認の結果です。再生医療等製品独自の保険体系を作るかどうかは、知見が蓄積した後に引き続き検討するとされています。

2026年（令和8年）1月14日の中医協総会は、条件及び期限付き承認の製品にも同じ判断方法を用いることを確認しました。つまり、条件及び期限付き承認の製品も、通常承認の製品と同様に、薬事承認の結果を踏まえて医薬品か医療機器かを判断します。事例が集積するなど状況が変わった場合には、中医協総会に報告し、必要に応じて取扱いを見直すとされています。

区分が決まった後の流れは、医薬品の例と医療機器の例で次のように分かれます。

* 医薬品の例：薬価算定組織が償還価格を検討 → 中医協総会が収載を審議 → 薬価基準に収載

* 医療機器の例：保険医療材料等専門組織が償還価格を検討 → 中医協総会が収載を審議 → 材料価格基準に収載

償還価格とは、保険診療で製品を使ったときに、診療報酬として医療機関に支払われる公定価格のことです。薬価基準は保険で使える医薬品とその価格の一覧であり、材料価格基準は保険で使える医療材料とその価格の一覧です。

2. 5品目の取扱い案と判断理由

今回保険収載の申出があった5品目のうち、医療機器の例で扱う案はリハートの1品目だけです。残る4品目は、いずれも医薬品の例で扱う案です。5品目の概要は次のとおりです。

* リハート（ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート／クオリプス）

* 対象：標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全

* 承認日：2026年3月6日（条件及び期限付き承認）

* 取扱い案：医療機器の例

* アムシェプリ（ラグネプロセル／住友ファーマ）

* 対象：既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病の運動症状

* 承認日：2026年3月6日（条件及び期限付き承認）

* 取扱い案：医薬品の例

* アクーゴ脳内移植用注（バンデフィテムセル／サンバイオ）

* 対象：外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺

* 承認日：2024年7月31日（条件及び期限付き承認）、2025年12月8日（承認事項一部変更承認）

* 取扱い案：医薬品の例

* アロステムシート（ニバドストロセル／イシンファーマ）

* 対象：難治性・再発性のびらん・潰瘍を有する表皮水疱症（栄養障害型、接合部型、単純型〈重症汎発型に限る〉）

* 承認日：2026年4月3日

* 取扱い案：医薬品の例

* ゾルゲンスマ髄注（オナセムノゲン アベパルボベク／ノバルティスファーマ）

* 対象：脊髄性筋萎縮症（抗AAV9抗体陰性、2歳以上）

* 承認日：2026年4月3日（新用法・使用方法）

* 取扱い案：医薬品の例

リハートは、心臓表面に貼る使い方が既存の医療機器と似ているため、医療機器の例で扱う案です。リハートは、健康なドナー由来のiPS細胞から作った心筋細胞を、1枚あたり約3,300万個のシート状にした製品です。このシート3枚を、開胸手術で心臓の表面に貼り付けます。貼り付けたシートは心筋として収縮するわけではなく、シートから分泌されるサイトカイン等が心筋の状態を改善すると想定されています。資料は、開胸手術で心臓表面に直接貼付する既存の医療機器と使用方法が類似している点を、医療機器の例とする根拠に挙げています。

アムシェプリは、移植した細胞がドパミンを作り出す薬理的な作用で効くため、医薬品の例で扱う案です。アムシェプリは、iPS細胞から作ったドパミン神経前駆細胞を含む製品です。この細胞を定位脳手術で脳の被殻に移植すると、細胞がドパミン神経細胞に成熟し、ドパミンを産生・分泌します。資料は、このドパミン増加による運動症状の改善が医薬品と同様の薬理的な作用であるとして、医薬品の例とする根拠に挙げています。

アクーゴは、移植した細胞が出すサイトカインの薬理的な作用で神経を修復するため、医薬品の例で扱う案です。アクーゴは、骨髄由来の間葉系幹細胞に、Notch-1の細胞内ドメインをコードする遺伝子を導入した細胞製品です。この細胞を定位脳手術で脳の損傷部位の周辺に移植すると、細胞から分泌されるサイトカインが神経細胞の修復を促します。資料は、この修復作用が医薬品と同様の薬理的な作用であるとして、医薬品の例とする根拠に挙げています。

アロステムシートは、リハートと同じく患部に貼る製品ですが、使用方法と作用が医薬品と同様であるため、医薬品の例で扱う案です。アロステムシートは、脂肪組織由来の間葉系幹細胞をシート状に培養した製品です。このシートを、表皮水疱症の患者のびらん・潰瘍部に週1回貼付します。貼付したシートは、成長因子等による炎症の抑制や、Ⅶ型コラーゲン等の補充によって傷の治りを促します。資料は、この使用方法と作用が医薬品と同様であることを、医薬品の例とする根拠に挙げています。

ゾルゲンスマ髄注は、既存のゾルゲンスマ点滴静注と同じ成分であるため、点滴静注と同様に医薬品の例で扱う案です。ゾルゲンスマ髄注は、点滴静注と同じオナセムノゲン アベパルボベクを、髄腔内に1回投与する製剤です。投与された遺伝子は運動ニューロンの中でSMNタンパク質を長期間作り続け、脊髄性筋萎縮症（SMA）の原因である遺伝子の機能欠損を補います。今回の髄注は、2歳以上で抗AAV9抗体が陰性の患者を対象としています。

3. 条件及び期限付き承認3品目の有効性と市販後の検証

リハート・アムシェプリ・アクーゴの3品目は、条件及び期限付き承認を受けた製品です。3品目とも、限られた症例数の臨床試験で有効性を推定し、承認後に市販後のデータで有効性を検証する計画です。3品目の期限は、いずれも7年です。

条件及び期限付き承認は、再生医療等製品を早く患者に届けるための制度です。人の細胞を使う製品は個人差によって品質が不均一になりやすく、有効性の確認に長い時間がかかります。そこでこの制度は、限られた症例から有効性を推定し、安全性を確認した段階で、条件と期限を付けて承認します。承認を受けた企業は期限内に改めて承認申請を行い、市販後に集めたデータで有効性を示す必要があります。期限内に改めて承認を得られなければ、条件及び期限付き承認は失効します。

リハートは、8例の試験で心機能と運動耐容能の改善を示し、市販後に75例で再現性を確認します。臨床試験は、重症の虚血性心筋症患者8例を対象とした非盲検非対照試験でした。主要評価項目である心エコー検査の左室駆出率（LVEF：心臓が血液を送り出す力の指標）の改善は、8例中2例にとどまりました。一方、運動耐容能の指標であるPeak VO2（最大酸素摂取量）は、臨床的に意義があるとされる10%以上の増加が、移植後52週時点で4例に認められました。壊死した心筋は自然には回復しないため、この改善は自然経過では説明できないと判断されました。市販後は、75例を対象とする使用成績調査で、移植後52週時点でPeak VO2が改善し、かつLVESVI（心臓の容積指標）が改善または維持した患者の割合を評価します。比較のため、標準治療を受ける重症心不全患者のデータを別の前向き臨床研究で集め、外部対照として用います。

アムシェプリは、6例の試験で運動症状の改善を示し、市販後に65歳以下の30例で再現性を確認します。臨床試験は、7例に移植し、そのうち6例で有効性を評価した非盲検非対照試験でした。薬が効きにくい時間帯（オフ時）の運動症状スコア（MDS-UPDRS Part Ⅲ）は、6例中4例で改善しました。このうち3例は、文献で報告されたプラセボ効果の最大値を上回る改善でした。加えて、PET検査で脳内のドパミン生成の増加が確認され、6例全例で移植細胞の生着が確認されました。市販後は、65歳以下の30例を対象とする臨床試験で、移植後96週時点のオフ時運動症状スコアの変化量を評価します。この臨床試験では65歳超の5例も副コホートとして評価し、試験以降に移植された患者は全例を使用成績調査で追跡します。

アクーゴは、偽手術と比べた比較試験で運動麻痺の有意な改善を示し、市販後にリハビリのみの群と比べて再現性を確認します。臨床試験は、本品群46例と偽手術群15例を比べる無作為化二重盲検比較試験でした。主要評価項目である移植後24週の運動機能スコア（FMMS）の変化量は、本品群が平均8.3点、偽手術群が平均2.3点であり、統計学的に有意な差が認められました（p=0.0401）。慢性期の外傷性脳損傷による麻痺に対する治療は機能維持を目的としたリハビリに限られ、機能回復を目指す有効な治療法はありません。市販後は、本品とリハビリを併用する28例と、リハビリのみの14例を比べる無作為化試験で、24週時点のFMMSの変化量を評価します。

3品目に共通して、使用できる医師と医療機関には条件が付いています。承認条件では、対象疾患の治療と手術に十分な知識と経験を持つ医師が、体制の整った医療機関で使用することが求められています。使用施設や患者の基準は、関連学会の協力を得て作成中の適正使用指針または最適使用推進ガイドラインで定める予定です。また、添付文書の警告欄で、臨床成績が限られていることを含めて文書で説明し、患者の同意を得たうえで使用することが規定されています。iPS細胞を使うリハートとアムシェプリでは、がん化リスクへの対策として、未分化iPS細胞の混入に関する出荷規格と、MRI等による定期的な画像検査が設けられています。

まとめ：リハートは医療機器、4品目は医薬品の例で対応する案

第649回中医協総会では、再生医療等製品5品目のうち、リハートを医療機器の例で、アムシェプリ・アクーゴ・アロステムシート・ゾルゲンスマ髄注の4品目を医薬品の例で扱う案が示されました。この区分は、製品の使用方法と作用を薬事承認の結果から判断するルールに基づき、条件及び期限付き承認の製品にも同じルールが適用されます。取扱い案が了承されれば、今後、リハートは保険医療材料等専門組織で、4品目は薬価算定組織で償還価格が検討され、中医協総会で収載が審議されます。条件及び期限付き承認の3品目は、7年の期限内に市販後の臨床試験や使用成績調査で有効性を検証することになります。

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サマリー

再生医療等製品には独自の保険上の枠組みがなく、現状では医薬品か医療機器のどちらかに分類されます。iPS細胞由来心筋細胞シートのリハートは心臓表面に貼る使い方が医療機器に近いため医療機器扱いとなり、アロステムシートや脳内移植製品は細胞が物質を分泌して治療するため医薬品扱いとなります。7年の条件及び期限付き承認では、少数例で有効性を推定して早期に届ける一方、市販後データによる検証や安全管理が求められます。こうした一回限りの細胞治療に、継続投薬を前提とした保険制度がどう価格を付けるかが課題として示されます。

再生医療製品を医薬品か医療機器かに分類する仕組み

あの、最新のスマートフォンを1990年の分厚い家電カタロガに無理やり載せようとしている場面をちょっと想像してみてほしいんです。

はい。それかなり無茶ですよね。

ええ。これ、電話のページに入れるべきか、それともパソコンのページにするか、編集者は絶対に頭を抱えるはずなんですよ。

で、実は今、日本の医療保険制度でこれと全く同じことが起きていて。

そうなんですよね。まさにそういう状況です。

ですよね。なので、今回の深掘りでは、中医教の資料をもとに最新の再生医療等の製品がどうやって既存の古いルールに仕分けられているのか、あなたと一緒に読み解いていきたいと思います。

はい。よろしくお願いします。

まあ、非常に象徴的な状況というか、再生医療という全く新しいテクノロジーに対して、今の保険制度にはまだ専用の枠がないんですよ。

ないんですよね。

だから、暫定的に既存の医薬品か、あるいは医療機器のどちらかに当てはめるしかないという現状があります。

そこで、今回示された5つの最先端製品を見ていて、私、すごく不思議だったことがあるんです。

何でしょうか。

リハートとアロステムシートの分類の違い

例えば、iPS細胞から作った心筋細胞シートのリハートは、医療機器に分類されましたよね。

はい、そうですね。

でも、同じようにシート状になっているアロステムシートは、医薬品扱いなんですよ。

どちらも細胞をシート状にしたものじゃないですか。なぜ、こんな運命の分かれ道ができるんですか。

なるほど。分類の鍵になるのは、製品の見た目じゃなくて、体内での作用とその使われ方なんです。

作用と使われ方。

リハートの場合、海峡手術で心臓の表面に直接ペタッと貼り付けるんですね。

この物理的に心臓の動きをサポートするという使い方が、既存のペースメーカーなどの医療機器に近いと判断されたんです。

なるほど。物理的なサポートだから医療機器なんですね。

そうなんです。一方で、アロステムシートは、皮膚が剥がれてしまう表皮水放症という重い病気の治療に使われるんですけど、

こっちは細胞が成長因子を出して、傷の治りを促すんですよ。

なるほど。成分が浸透して効くから薬と同じだと。

まさに。その薬理的な作用が医薬品と同じだと見なされたわけです。

脳内移植製品とゾルゲンスマの医薬品扱い

ちょっと待ってください。じゃあ、パーキンソン病向けのアムシェプリとか脳損傷に使う悪魚はどうなるんですか?

はい。

脳に直接細胞を移植するって聞くと、物理的に何かを埋め込む医療機器のようにも思えますけど。

確かに、移植という行為自体は物理的なんですけど、実はこれらも医薬品なんです。

そうなんですか?

はい。なぜかっていうと、脳に定着した細胞がドパミンとか細胞管のメッセンジャーになるサイトカインといった物質を自ら分泌し続けるからなんですよ。

その放出された物質が神経の修復を促すので、やはり医薬品扱いになります。

ゾルゲンスマズイ虫という製品も既存の点滴と同じ成分だから、医薬品という生理ですね。

つまり頭蓋骨の中に小さなペースメーカーを置いてるんじゃなくて、極小の製薬工場を直接脳内に建設するようなイメージですね。

まさにそういうことです。

7年の条件及び期限付き承認

それなら確かに薬の働きですね。

でもここで一つ大きな疑問があるんですよ。

医薬品として扱うのはいいとして、通常の薬って開発から承認まで平気で10年とかかかりますよね。

かかりますね。かなり長いです。

今まさに心臓や脳の機能が落ちている、あなたが患者だとしたらそんなに待てないじゃないですか。

この未知の製品たちはどうやって迅速に現場に出てくるんですか。

そこで日本が導入しているのが、7年の条件および期限付き承認という特別な枠組みなんです。

7年。

生きた細胞を使う製品ってどうしても品質にばらつきが出やすくて、本当に効くのかどうか、通常の薬と同じレベルでデータを揃えるには膨大な時間がかかるんですよ。

なるほど。

リハートの少数例承認と市販後の安全管理

だからこそ、少数のデータからでも有効性が推定できれば、とりあえず現場で使えるようにするんです。

先ほどのリハートも実はわずか8例の試験データで早期承認されています。

たった8例ですか。それはいくらなんでも少なすぎませんか。

驚きますよね。

それってつまり仮免許みたいなものですよね。

とりあえず行動に出ることは許すけど、実際に運転しながら7年以内に本当に安全で効果があるとデータで証明しなさいっていう。

はい。

できなければ本免許は与えずに取り消すよと。

その仮免許という表現がぴったりだと思います。ただ、仮免許だからこそ条件は非常に厳しいですよ。

そうなんですか。

はい。iPS細胞を使っているため、どうしても未知の眼科リスクなどがゼロではないんですね。

なるほど。

そのため定期的なMRI検査で細胞が異常増殖していないか監視することが義務付けられています。

結構厳重ですね。

それにこの製品を使えるのは対象疾患の知識が豊富で設備の整った限られた病院の医師だけです。

早く届けることと安全性を担保することのギリギリのバランスを取っているわけです。

なるほど。極小の製薬工場を仮免許の状態でいかに早くそして安全にあなたのもとへ届けるか。

一回限りの細胞治療と保険価格の課題

その裏側にある緻密なルールの設計が見えてきました。

はい。そしてこの現状は医療の未来についてある重要な事実を突きつけているんです。

と言いますと?

細胞を移植して根本から治してしまうような、いわゆる一回限りの治療がこれからのスタンダードになろうとしているということです。

確かに。今の医療保険制度って高血圧の薬みたいに毎月薬を飲み続けることを前提に作られていますよね?

そうなんですよ。継続的な治療が前提なんです。

もしたった一回の治療で一生治るとしたら、その一回の奇跡に今の古いルールはどうやって適切な値段をつけるべきなんでしょうか?

そこが最大の課題ですね。

あの1990年の家電カタルグには間違いなくその答えは載っていません。

この新しいテクノロジーの価値をどう評価するのか、ぜひあなたも考えてみてください。