話題の新薬「エレビジス」の紹介
今回は、1回3億円のお薬ということで注目をされている新しい薬のお話をしたいと思います。
この番組サイエンスポットは、最新の科学技術にスポットライトを当てるポッドキャストです。
ホストはサイエントークのレンです。
ということで、今回は結構医療寄りのお話なんですけど、ちょっととある薬が非常にニュースで話題になっています。
1回3億円の薬が出ましたっていうのがめちゃくちゃ拡散されているという感じです。
この薬の名前がエレビジスっていう名前なんですけど、中外製薬株式会社が日本国内での発売を開始した遺伝子治療薬というものです。
値段とか保険の話とかね、当然医療費とか皆さん関心あると思うんで、そっちの値段ばっかりすごくニュースにはなってるんですけど、
この薬がどういうものなのか、その中身自体もすごく面白い研究というかお薬になっているので、
そのサイエンス部分のところをちょっとこの番組の中ではお話しできたらなというふうに思っています。
本当に技術の革新の革新のところはめちゃくちゃ難しいです。
なるべく噛み砕いて話そうかなと思ってるんですけど、
簡略化して話す部分もあると思うんですが、そこはちょっとご了承ください。
気になった方はぜひぜひ自分でも今回出てくる単語とかで調べてもらったりメモ取ったりしていただけたらなというふうに思っています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）とは
まずこのお薬って何の病気に対するものかというとデュシェンヌ型キンジストロフィーという難病になっています。
すごく治療が難しい病気です。
略してDMDとも言われているんですけど、
これはどういう病気かというと、男の子に多く発症する遺伝性の病気です。
これはキンジストロフィーというやつが筋肉に関連している病気ですね。
僕たちの筋肉って動かしたりとか筋トレしたりしたら筋肉痛になったりしますよね。
なので少しずつ傷ついて、そしてまた修復されるというサイクルを繰り返しています。
この病気DMDという患者さんはこの筋肉の細胞の中にあるジストロフィンというタンパク質を自分の体でうまく作ることができないというものになっています。
なので子どもの2歳から3歳ぐらいからうまくちょっと体が動かせなくなって転びやすくなってしまったり、
あとは10代の前半とかでも車椅子が必要になってしまったり、
最終的には呼吸するために筋肉とかもちろん使ってたり心臓も筋肉で動いてますけど、
そういうものの機能まで落ちていったりするという非常にこれ難しい病気になっています。
これまではもう本当に不治の病とされてきて、
患者さんとご家族もその病気が進行していってしまうというものとずっと戦い続けてきたんですけど、
今回この薬の登場によってもしかしたらこの病気の根本原因を遺伝子的に遺伝子の治療として変えることができるんじゃないかというので、
今回の薬の研究につながっています。
エレビジスの科学的仕組み
このお薬エレビジスというやつ、これ体の中で一体何をするのかというお話ですね。
さっきも言ったようにこれ遺伝的な病気になっているので、
そもそも僕たちの体の遺伝子、だからDNAというのがあって、
そのDNAの情報の中にその遺伝子というものがあるんですけど、
だから遺伝子というのは全体のDNAの中の一部分みたいな感じですね。
だからその部分というのが何かしら、さっき言ったようなうまくタンパク質を作れないみたいなものに関連していると。
なのでそのうまく機能しないというところをどうにか外から遺伝子を入れて置き換えるというか、
正しいタンパク質を作らせるということができれば、
DNAがちょっと異常な状態であっても本来作れなかったタンパク質を作ってあげるということができるということですね。
これ実際にどうやってやるのかというと、
本当に文字通り体の外からDNAを細胞の中に、筋肉の細胞の中とかに入れていくということなんですけど、
DNAってそもそもそんなに簡単に細胞から出たり入ったりできないんですよね。
そんなのができちゃったら、僕たちって例えば何かお肉とか食べたらお肉にDNA入ってて、
そのDNAが自分たちの体にどんどん入ってきちゃうみたいなことがあったら、
体って大変なことになっちゃうんですよ。想像できると思うんですけど。
そういうことはなくて、DNAっていうのは細胞の膜っていう壁を通過するのがすごく難しいんですよね。
すごくシンプルに言うと、すごくイオンがマイナスの電化があるっていうので、
その膜と反発しちゃうっていうのはあるんですけど、その辺の細かい話なんですけど、
とにかく細胞の中に簡単にはDNA入れないと。
それを乗り越えさせるものとして、人には無害なウイルスを運び屋さんとして使うっていうのがあります。
今回のやつはアデノゼイハンウイルスっていうタイプを使ってるんですけど、
これはものすごい怖いウイルスっていうよりかは、この番組でも以前紹介した
ウイルスをうまく使おうねっていうウイルスですね。
これを使うと何ができるかというと、その中にDNAを入れて、
細胞の膜にそのウイルスがくっついたときに、その中に入っているDNAを中に注入できると。
そういう意味での運び屋っていうものがあります。
これを点滴ですけど、体の中に入れるとウイルスが全身の細胞とかに届いて、
その中に入っている遺伝子っていうのを効率よく届けてくれるという機能が持っています。
もちろんね、本当に絶対筋肉だけに行くかって言われたら、
もちろんね、いろんな細胞に行ったりする可能性はあるけど、
効率的に筋肉組織に届くようなアデノズイハンウイルスっていうのもいろいろ開発されたりとか、
そのウイルス側の工夫とかですね、そういうのがあって、
今回使われているやつはその筋肉細胞に届きますよっていうタイプを使っているということですね。
ただ、物理的にすごく難しい面があって、さっき言った補充主体遺伝子ですね、
ジストロフィンってやつが、遺伝子的にはもうむちゃくちゃでかいと。
人間が持っているすべての遺伝子の中で最大級のサイズって言われてるんですよね。
で、要は中身がでかすぎるんで、その運び案であるウイルスに収まりきらないっていう問題があります。
この辺はなんかもう普通に物理的な問題で、
なんていうんだろうな、ガチャガチャのカプセルみたいなやつがあったとして、
ものすごいでかいものって入んないですよね。
だからそのカプセルに収まるサイズのものを何とか設計して、
しっかりその中に入れるっていうのが本当に最初のハードルになるんですけど、
具体的に言うとこのウイルスってだいたい4700とか5000以下ぐらいの配列数、
DNAのATGがずらーっと並んで5000文字ぐらいだったら入るんだけど、
それ以上になってくると全然ジストロフィンの遺伝子って入んないと。
なのでこのお薬の最初にやってたのはそのジストロフィン全部入んないけど、
重要なパーツっていうのをうまく組み合わせてっていうのをやりますと。
この組み合わせ方も結構面白いんですけど、
そのジストロフィンってやつが細胞の骨組みにくっついて、
クッションみたいな役割をしたりもするんですよね。
だからその細胞の骨組みにくっつく部分と、
あとはそのショックを吸収する部分みたいなそういう部分をうまく切り出してきて、
繋ぎ合わせてジストロフィンをちっちゃくしたマイクロジストロフィンというやつを設計しました。
これぐらいのサイズだったら、
だいたい元のジストロフィンの3分の1ぐらいのサイズだと入るっていうことなんですけど、
だいたい3分の1ぐらいまでちっちゃくして、
無事にこのウイルスの中に載せることができましたということなんですよね。
もう一つがこの運び屋側の工夫っていうのもあって、
これは特殊なスイッチを入れてます。
MHCK7プロモーターってやつなんですけど、
これは届いた遺伝子が骨格筋とか、
そういう筋肉の細胞にたどり着いたときにだけスイッチがオンになるみたいな仕組みですね。
簡単に言うと。
なのでさっき完璧にウイルスは全身の筋肉だけに行くわけじゃないって話をしたんですけど、
この仕組みを入れることによって、
例えば全然関係ない肝臓とか行ったときは、
このスイッチがオンにならないんで、
その影響を抑えることができると。
完璧ではないと思うんですけど抑えることができると。
筋肉に行ったときだけ、
簡単に言うと筋肉の中にだけあるこの遺伝子を、
この部分の遺伝子はタンパク質に翻訳していきますよみたいなスイッチがあって、
それが筋肉でオンになるみたいな。
そういう感じですね。
それがあると実際にマイクロジストロフィンってやつが筋肉の中の細胞で作られるようになると。
実際にその筋肉の細胞の機能として働くと。
元のやつと全く一緒ではないと思うんですけど、
病気の進行を抑えるっていうところで働くようにするっていう、
そういう治療ですね。
臨床試験と効果
これすごく説明がややこしいかもしれないんですけど、
大体大きくわけでその2つが今回の薬の工夫としてはあるという感じですね。
そういったものが実際に運び屋と遺伝子っていうのが2つ揃って、
臨床試験もずいぶん前からやられていたんですけど、
すごくいろんな課題もあったみたいで、
1つは当然この薬を使って運動能力っていうのがちゃんと改善するかっていうところですよね。
筋肉がちゃんと壊れた後に回復して物を持ったりとか、
そういう簡単な運動能力っていうのが改善するかどうかっていうのを見ていました。
本当に当初の時だと、要は偽物の薬ですね。
プラセボっていうものを使ったグループと、
この有意差が出ないみたいな結果が出ることもあって、
じゃあ効かないのって思うかもしれないんですけど、
そうではなくて、評価項目によって全然違うんですよね。
例えば床から立ち上がるスピードとか、また10メートル走るスピードみたいな、
そういった評価項目に関しては、
薬を使った子どもたちの方が機能の改善が見られるっていうのがあって、
だから本当にどこを見るかっていうところがすごく重要ですね。
この辺は臨床試験のやる側の設計みたいなところの話なんですけど、
そういったものを3年間も長期データっていうのを取得していって、
見てみるとこのエレビジスっていうやつを投与された患者さんは、
運動能力の高さっていうのは維持し続けるっていう傾向が見られたんですけど、
そういう治療を受けていない患者さんっていうのは病気が進行してしまうっていう、
そこが有意な差としてはっきりと違いとして確認できたので、
今回承認に至っているというところですね。
なのでそうした病気の進行を抑える、
劇的に全部これだけで改善するっていうものではないですけど当然なんですけど、
そういった病気と戦っている方にとっては、
これはすごく今まで富士の病って言われてたものが変わろうとしているっていうので、
そういった人たちにとっては本当にこれは救いになるようなものなのかなっていうのは思いますね。
薬価と医療経済的議論
今回科学的な面めっちゃ話しましたけど、
やっぱ一番注目されてるのは日本での薬荷がすごい高いっていう、
過去一で高いっていうところがありますね。
過去一だったかな、確か過去一で書かれたやつもあったと思うんですけど、
1回約3億円ぐらいですね、3億497万円に設定されてるっていうのが言われていて、
これが医療経済的にすごく議論を呼んでいるところではあります。
これを単に高い薬じゃんみたいなので叩く人とかも、
SNSとかでは結構いるんですけど、
それって表面上しか見てないと思っていて、
単なる高い薬だって僕は見るだけじゃないなとは思って、
見るべきじゃないなというふうに僕は思っていますね。
個人の意見はいろいろあると思うんですけど、
今回のこの病気にかかっている子どもたちが、
例えば歩ける期間が伸びたりとか、
本当に将来数十年にわたってちゃんと生きていけるっていうふうになった場合って、
その分の介護費用とか入院費用が減るみたいなところも、
そういう見方もありますし、
あとは本人にとってとかご家族にとってとかにとっては、
少しでも今の状況が保たれるだけでも、
その数字で結構測れないような価値っていうのは
本当にあるんじゃないかなっていうふうには思ってますね。
なのでその高い高いで叩きすぎるというのは、
その辺を全部無視しているような気はするので、
そこはちょっと冷静にいたほうがいいんじゃないかなっていうのは思いますね。
実際これの薬っていうのはすごく今、
さっきまで言ったようにいろんな工夫が入っていて結構難しいというのもあって、
高いっていうのは本当にあると思うんですよ。
それは高いですしね3億円ってなると。
そうした背景も理解しつつ、
冷静にいるべきなのかなっていうふうには僕自身は思いますね。
おそらくこういうお薬が一つ例えば出てきたとして、
今後似たようなイノベーションというか、
他の病気にこういう技術を転用するとか、
そういった可能性がどんどん出てくるとは思うので、
その辺は価格とかにちょっとどうなるかわからない、
どう反映されるかというと結構難しいところではあるんですけど、
今の社会のシステム的にはそういう価格がついているということなので、
実際にまずこの病気と戦っている子どもたちにとって、
いいことにつながればいいなというふうに思ってますね。
もし自分がなったらとか、
海外との比較と日本の医療制度
自分に子どもがいたとしてそうなったらってなったら、
本当にこれは難しいなって思って、
そもそもお金の面とか、当然保険みたいなものがあったら、
こんな3億円なんて払えるわけないですし、
せっかく薬ができたけど、
それが結局使えないみたいなことになると、
本当にもどかしいというか、
どうしようもないというふうになってしまうと思うので、
本当そこの社会のシステム的なお話ですよね。
ヤンヤン「他の海外とかだとね、全額自分で負担してやるみたいなので、
もう払えなかったらそれは自己責任ですみたいなのは全然あったりするんですけど、
いろいろ見ていると、今回のお薬の値段とかまた別に、
日本の医療制度に関してはやっぱり整っているなと思いますね。
僕今イギリスに住んでますけど、やっぱりちょっと高すぎるのと、
すぐ病院に行くっていうハードルがすごい高いなと思っていて、
一応かかりつけ医みたいなやつは全員登録していて、
僕もかかりつけ医とか登録したりしたんですけど、
基本そのかかりつけ医は無料で見てくれるっていうのはあるんですけど、
全然予約は取れないですね。
普通に1週間後とかになっちゃったりするんで、
そうなると急ぎだったら結局近畿のところに行って、
近畿のところだとめっちゃ高いとか、
あとは普通に数分のちょっと診察するだけで、
十何万とか二十万とか取られちゃったりするとか、
本当に普通にあるんで、イギリスで。
そう考えると日本の医療はすごく助かってるなというところはありますね。
ただ社会保険料高いよっていう気持ちもあるっていう。
いやー本当難しいですね、ここは。
今後の展望とイベント告知
当事者にならないとその大切さ分からないみたいなところはあるんで。
僕個人の意見としては、もう少しね、
将来がある世代がもうちょっと報われるといいなみたいなところはあるけど、
それはちょっと政治的な話なんで、
僕はそんなに主張しないで受けますけど、
いろんな人が言ってるんでね。
今回紹介したみたいな、
科学技術のイノベーションでちょっとでも救われる人が増えたらいいなっていうのは
本当に思っているところなので、
ちょっとその中身っていうのが今回の話で伝わったらいいなというふうには思いました。
最近ね、長く喋りすぎてるんでそろそろ終わりますけど、
最後にちょっとだけお知らせですけど、
3月のイベントですね。
結構もう迫ってきているので一回紹介しておくと、
3月15日、日曜日ですね。
11時半からJapan Podcast Festivalというイベントの方に僕は参加します。
それがもうこれが出る週に一応抽選は締め切りですね。
2月28日いっぱいまでの締め切りになってますので、
もしまだ行けそうだけど応募できてないよっていう方がいれば
ぜひ忘れなくということと、
あとはもう一つ、
これはもうちょっと別番組の方になってしまうんですけども、
Podcast研究室というPodcastについて喋りまくる番組を
僕も持ってまして、
そちらのリアルトークイベントをやります。
同じ日ですね。3月15日の夜19時から東京の東中野にある
雑談というPodcastのスタジオ&バーがあって、
そこで相方である牛岡さんとおしゃべりする予定です。
Podcast研究会という名前がついてます。
こちらについてはPodcast研究室のSNSなり、
ホームページには書いてないか、Xのほうとか、
あとオープンチャットとかも最近こっちにも作ったので、
ぜひそちらを確認していただければと思います。
結構人来る気はするんですよね。
そんなにめっちゃキャパがでかいわけではないので、
すごいごちゃ混ぜになるかもしれないんですけど、
ちらっと覗きに来るだけでも全然いいですし、
チケット代とかないです。
不要なので当日このバーにフラッと立ち寄るみたいな感じで
来てもらえると、ちらっと話したりとか、
様子見に来ることができると思うので、
ぜひ見に来ていただけたらな、
そしてお話できたらぜひお話できたらなというふうに
思ってますので、お会いできたら嬉しいなというふうに
思ってます。というわけで今回は以上です。
ハッシュタグサイエンスポット、ちょっと今日長くなっちゃうんで、
感想紹介は割愛しますけども、また後日紹介すると思うので、
ハッシュタグサイエンスポットで投稿してもらえると嬉しいです。
それではまた。