話題の遺伝子治療薬「エレビジス」の紹介
今回は1回3億円のお薬ということで注目をされている新しい薬のお話をしたいと思います。
この番組サイエンスポットは最新の科学技術にスポットライトを当てるポッドキャストです。
ホストはサイエントークのレンです。
ということで今回は結構医療寄りのお話なんですけど、ちょっととある薬が非常にニュースで話題になっています。
1回3億円の薬が出ましたっていうのがめちゃくちゃ拡散されているという感じです。
この薬の名前がエレビジスっていう名前なんですけど、中外製薬株式会社が日本国内での発売を開始した遺伝子治療薬というものです。
値段とか保険の話とかね、当然医療費とか皆さん関心あると思うんでそっちの値段ばっかりすごくニュースにはなってるんですけど
この薬がどういうものなのか、その中身自体もすごく面白い研究というかお薬になっているので、
そのサイエンス部分のところをちょっとこの番組の中ではお話しできたらなというふうに思っています。
本当に技術の革新の革新のところはめちゃくちゃ難しいです。
なるべく噛み砕いて話そうかなと思ってるんですけど、
簡略化して話す部分もあると思うんですがそこはちょっとご了承ください。
気になった方はぜひぜひ自分でも今回出てくる単語とかで調べてもらったりメモ取ったりしていただけたらなというふうに思っています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）とは
まずこのお薬って何の病気に対するものかというとデュシェンヌ型キンジストロフィーという難病になっています。
すごく治療が難しい病気です。
略してDMDとも言われているんですけど、
これはどういう病気かというと男の子、子供に多く発症する遺伝性の病気です。
これはキンジストロフィーというやつが筋肉に関連している病気ですね。
僕たちの筋肉って動かしたりとか筋トレしたりしたら筋肉痛になったりしますよね。
なので少しずつ傷ついて、そしてまた修復されるというサイクルを繰り返しています。
この病気DMDという患者さんはこの筋肉の細胞の中にあるジストロフィンというタンパク質を自分の体でうまく作ることができないというものになっています。
なので子供の2歳から3歳ぐらいからうまくちょっと体が動かせなくなって転びやすくなってしまったり
あとは10代の前半とかでも車椅子が必要になってしまったり
最終的には呼吸するために筋肉とかもちろん使ってたり心臓も筋肉で動いてますけど
そういうものの機能まで落ちていったりするという非常に難しい病気になっています。
これまではもう本当に不治の病とされてきて
患者さんとご家族もその病気が進行していってしまうというものとずっと戦い続けてきたんですけど
今回この薬の登場によってもしかしたらこの病気の根本原因を遺伝子的に遺伝子の治療として変えることができるんじゃないかというので
今回の薬の研究につながっています。
エレビジスの作用機序：遺伝子治療の仕組み
このお薬エレビジスっていうやつこれ体の中で一体何をするのかっていうお話ですね。
さっきも言ったようにこれ遺伝的な病気になっているので
そもそも僕たちの体の遺伝子だからDNAっていうのがあって
そのDNAの情報の中にその遺伝子っていうものがあるんですけど
だから遺伝子っていうのは全体のDNAの中の一部分みたいな感じですね。
だからその部分っていうのが何かしらこうさっき言ったようなうまくタンパク質を作れないみたいなものに関連していると。
なのでそのうまく機能しないっていうところをどうにか外から遺伝子を入れて置き換えるというか
正しいタンパク質を作らせるっていうことができれば
DNAがちょっと異常な状態であっても
本来作れなかったタンパク質を作ってあげるということができるっていうことですね。
これ実際にどうやってやるのかというと
本当に文字通り体の外からDNAを細胞の中に筋肉の細胞の中とかに入れていくっていうことなんですけど
DNAってそもそもそんなに簡単に細胞から出たり入ったりできないんですよね。
そんなのができちゃったら僕たちって例えばなんかお肉とか食べたらお肉にDNA入ってて
そのDNAが自分たちの体にどんどん入ってきちゃうみたいなことがあったら
もう体って大変なことになっちゃうんですよ。想像できると思うんですけど。
そういうことはなくってDNAっていうのは細胞の膜っていう壁を通過するのがすごく難しいんですよね。
すごくシンプルに言うとすごくイオンがマイナスの電化があるっていうので
その膜と反発しちゃうっていうのはあるんですけど
その辺の細かい話なんですけどとにかく細胞の中に簡単にはDNA入れないと
それを乗り越えさせるものとして
人には無害なウイルスを運び屋さんとして使うっていうのがあります。
今回のやつはアデノゼイハンウイルスっていうタイプを使ってるんですけど
これはものすごい怖いウイルスっていうよりかは
この番組でも以前紹介したウイルスをうまく使おうねっていうウイルスですね。
これを使うと何ができるかというとその中にDNAを入れて
細胞の膜にそのウイルスがくっついたときに
その中に入っているDNAを中に注入できると
そういう意味での運び屋っていうものがあります。
これを点滴ですけど体の中に入れると
ウイルスが全身の細胞とかに届いて
その中に入っている遺伝子っていうのを
効率よく届けてくれるという機能が持っています。
もちろん本当に絶対筋肉だけにいくかって言われたら
もちろんいろんな細胞に行ったりする可能性あるけど
効率的に筋肉組織に届くような
アデノズイハンウイルスっていうのもいろいろ開発されたりとか
そのウイルス側の工夫とかそういうのがあって
今回使われているやつは筋肉細胞に届きますよっていうタイプを
使っているっていうことですね。
遺伝子治療の技術的課題と工夫
ただ物理的にすごく難しい面があって
さっき言った補充主体遺伝子ですね
ジストロフィンってやつが遺伝子的にはむちゃくちゃでかいと
人間が持っているすべての遺伝子の中で最大級のサイズって言われてるんですよね。
要は中身がでかすぎるんで
その運び案であるウイルスに収まりきらないっていう問題があります。
この辺はなんかもう普通に物理的な問題で
なんていうんだろうな
ガチャガチャのカプセルみたいなやつがあったとして
ものすごいでかいものって入んないですよね。
だからそのカプセルに収まるサイズのものを
なんとか設計してしっかりその中に入れるっていうのが
本当に最初のハードルになるんですけど
具体的に言うとこのウイルスって
だいたい4700とか5000以下ぐらいの配列数
DNAのATGがずらーっと並んで5000文字ぐらいだったら入るんだけど
それ以上になってくると全然ジストロフィンの遺伝子って入んないと
なのでこの薬の最初にやってたのは
そのジストロフィン全部入んないけど
重要なパーツっていうのをうまく組み合わせて
っていうのをやりますと
この組み合わせ方も結構面白いんですけど
そのジストロフィンってやつが
細胞の骨組みにくっついて
クッションみたいな役割をしたりもするんですよね
だからその細胞の骨組みにくっつく部分と
あとはそのショックを吸収する部分みたいな
そういう部分をうまく切り出してきて
繋ぎ合わせてジストロフィンをちっちゃくした
マイクロジストロフィンってやつをまず設計しましたと
これぐらいのサイズだったら
だいたい元のジストロフィンの3分の1ぐらいのサイズだと
入るってことなんですけど
だいたい3分の1ぐらいまでちっちゃくして
無事にこのウイルスの中に載せることができました
ということなんですよね
もう一つが
この運び屋側の工夫っていうのもあって
これは特殊なスイッチを入れてます
MHCK7プロモーターってやつなんですけど
これは届いた遺伝子が骨格菌とか
そういう筋肉の細胞にたどり着いた時にだけ
スイッチがオンになるみたいな仕組みですね
簡単に言うと
なのでさっき完璧にウイルスは
全身のこの筋肉だけに行くわけじゃない
っていう話をしたんですけど
この仕組みを入れることによって
例えば全然関係ない肝臓とかいった時は
このスイッチがオンにならないんで
その影響を抑えることができると
完璧ではないと思うんですけど
抑えることができると
筋肉に行った時だけ
簡単に言うと筋肉の中にだけある
この遺伝子を
この部分の遺伝子は
タンパク質に翻訳していきますよ
みたいなスイッチがあって
それが筋肉でオンになるみたいな
そういう感じですね
それがあると実際に
ジストロフィン今回はマイクロジストロフィン
ってやつが筋肉の中の細胞で作られるようになると
で実際に筋肉の細胞の機能として
働くと
元のやつと全く一緒ではないと思うんですけど
病気の進行を抑えるっていうところで
働くようにするっていう
そういう治療ですね
これすごく説明
ややこしいかもしれないんですけど
大体大きくわけでその2つが
すごく今回の
薬の工夫としてはあるっていう感じですね
臨床試験の結果と承認
でそういったものが
実際運び屋と遺伝子っていうのが2つ揃って
臨床試験も随分前からやられていたんですけど
すごくいろんな課題もあったみたいで
1つは当然この薬を使って
運動能力っていうのが
ちゃんと改善するかっていうところですよね
筋肉がちゃんと壊れた後に回復して
物持ったりとか
そういう簡単な運動能力っていうのが
改善するかどうかっていうのを
見ていましたと
本当に当初の時だと
要は偽物の薬ですね
プラセボっていうものを使ったグループと
この有意差が出ないみたいな
結果が出ることもあって
じゃあ効かないのって思うかもしれないんですけど
そうではなくて
評価項目によって全然違うんですよね
例えば床から立ち上がるスピードとか
また10メートル走るスピードみたいな
そういった評価項目に関しては
薬を使った子どもたちのほうが
機能の改善が見られるっていうのがあって
だから本当にどこを見るかっていうところが
すごく重要ですね
この辺は臨床試験のやる側の設計みたいな
ところの話なんですけど
そういったものを
3年間も長期データっていうのを取得していって
見てみると
このエレビジスっていうやつを投与された患者さんは
運動能力の高さっていうのは
維持し続けるっていう傾向が見られたんですけど
そういう治療を受けていない患者さんっていうのは
病気が進行してしまうっていう
そこが優位な差としてはっきりと
違いとして確認できたので
今回承認に至っているというところですね
なのでそうした病気の進行を
抑える
劇的に全部これだけで改善するっていうものではないですけど
当然なんですけど
そういった病気と戦っている方にとっては
これはすごく今まで
富士の病って言われてたものが
変わろうとしているっていうので
そういった人たちにとっては
本当にこれは救いになるような
ものなのかなっていうのは思いますね
薬価の高さと医療経済的考察
今回科学的な面めっちゃ話しましたけど
やっぱ一番注目されてるのは
日本での薬荷がすごい高いっていう
過去一で高いっていうところがありますね
過去一だったかな
確か過去一で書かれてたやつもあったと思うんですけど
1回約3億円ぐらいですね
3億497万円に設定されてるっていうのが
言われていて
これが医療経済的に
すごく議論を呼んでるところではあります
これを単に高い薬じゃんみたいなので
叩く人とかもSNSとかでは結構いるんですけど
それって表面上しか見てないと思っていて
単なる高い薬だって
僕は見るだけじゃないなとは思って
見るべきじゃないなっていう風に
僕は思っていますね
個人の意見はいろいろあると思うんですけど
今回のこの病気にかかっている子どもたちが
例えば歩ける期間が伸びたりとか
本当に将来数十年に渡って
ちゃんと生きていけるっていう風になった場合って
その分の介護費用とか入院費用が減るみたいなところも
そういう見方もありますし
あとは本当に本人にとってとか
ご家族にとってとか
にとっては少しでも
今の状況が保たれるだけでも
数字で結構測れないような
価値っていうのは本当にあるんじゃないかな
っていう風には思ってますね
なのでその高い高いで叩きすぎるというのは
その辺を全部無視しているような気はするので
そこはちょっと冷静にいた方がいいんじゃないかな
っていうのは思いますね
実際これの薬っていうのはすごく
今さっきまで言ったように
いろんな工夫が入っていて結構難しいっていうのもあって
高いっていうのは本当にあると思うんですよ
そりゃ高いですしね3億円ってなると
そうした背景も理解しつつ
冷静にいるべきなのかなっていう風には
僕自身は思いますね
おそらくこういうお薬が
一つ例えば出てきたとして
今後似たような
イノベーションというか
他の病気にこういう技術を転用するとか
そういった可能性が
どんどん出てくるとは思うので
その辺は価格とかに
どうなるか分からない
どう反映されるかって結構難しいところではあるんですけど
今の社会のシステム的には
そういう価格がついているっていうことなので
実際にねまずこの
病気と戦っている子供たちにとって
いいことにつながればいいなという風に
思ってますね
日本の医療制度と海外との比較
もし自分がなったらとか
自分に子供がいたとして
そうなったらってなったら本当にこれは
難しいなって思って
そもそもお金の面とか
当然保険みたいなものがあったら
こんな3億円なんて払えるわけないですし
せっかく薬ができたけど
それが結局
使えないみたいなことになると
本当にもどかしいというか
どうしようもないという風になってしまうと思うので
本当そこの社会の
システム的なお話ですよね
他の海外とかだとね
全額自分で負担してやるみたいな
のでもう払えなかったら
それは自己責任ですみたいなのは
全然あったりするんですけど
いろいろ見ていると
今回のお薬の値段とかまた別に
日本の医療制度に関しては
やっぱり整っているなと思い
ますね
僕今イギリスに住んでますけど
やっぱりちょっと高すぎるのと
すぐ病院に行くっていうハードルが
すごい高いなと思っていて
一応かかりつけ医みたいなやつは
全員登録していて
僕もかかりつけ医とか登録したりしたんですけど
基本そのかかりつけ医は
無料で見てくれるっていうのはあるんですけど
全然予約は取れないですね
普通に1週間後とか
なっちゃったりするんで
そうなると急ぎだったら
結局近畿のところに行って
近畿のところだとめっちゃ高いとか
あとは普通に数分の
ちょっと診察するだけで
十何万とか二十万とか
取られちゃったりするとか
普通にあるんでイギリスで
そう考えると日本の医療は
すごく助かっているなというところはありますね
ただ社会保険料高いよっていう
気持ちもあるっていう
本当に難しいですねここは
科学技術のイノベーションと将来展望
当事者にならないと
その大切さ分からないみたいなところはあるんで
僕個人の意見としては
もう少しね
将来がある世代が
もうちょっと報われるといいなみたいなところはあるけど
それはちょっと政治的な話なんで
僕はそんなに主張しないで受けますけど
いろんな人が言ってるんでね
今回紹介したみたいな
科学技術のイノベーションで
ちょっとでも救われる人が増えたらいいな
っていうのは本当に思っているところなので
ちょっとその中身っていうのが
今回の話で伝わったらいいな
というふうには思いました
イベント告知
最近ね長くしゃべりすぎてるんで
そろそろ終わりますけど
最後に
ちょっとだけお知らせですけど
3月の
イベントですね
結構もう迫ってきているので
1回紹介しておくと
3月15日日曜日ですね
11時半からJapan Podcast Festival
というイベントのほうに
僕は参加します
それがもうこれが出る週に
一応抽選は締め切りですね
2月28日いっぱいまでの
締め切りになってますので
もしまだ行けそうだけど
応募できてないよっていう方がいれば
ぜひ忘れなくということと
あとはもう一つ
これはちょっと別番組のほうにも
なってしまうんですけども
Podcast研究室という
Podcastについてしゃべりまくる番組を
僕も持ってまして
そちらの
リアルトークイベントをやります
同じ日ですね3月15日の夜
19時から
東京の東中野にある
雑談というPodcastの
スタジオ&バーがあって
そこで相方である
丑岡さんとおしゃべりする予定です
Podcast研究会という名前がついてます
こちらについてはPodcast研究室の
SNSなり
ホームページには書いてないか
Xのほうとか
あとオープンチャットとかも
最近こっちにも作ったので
ぜひそちらを確認していただければ
と思います
結構人来る気はするんですよね
そんなに
めっちゃキャパがでかいわけではないので
すごい
ごちゃ混ぜになるかもしれないんですけど
ちらっと
覗きに来るだけでも全然いいですし
チケット代とかないです
不要なので当日このバーに
ふらっと立ち寄るみたいな感じで来てもらえると
ちらっと話したりとか
様子見に来ることはできると思うので
ぜひ見に来ていただけたらな
そしてお話できたら
ぜひお話できたらなというふうには思ってますので
お会いできたら嬉しいなというふうに
思ってますというわけで今回は以上です
ハッシュタグサイエンスポット
今日はもう長くなっちゃうんで感想紹介は
割愛しますけども
また後日紹介すると思うので
ハッシュタグサイエンスポットで
投稿してもらえると嬉しいです
それではまた
